Новый подход к редактированию генов исправит 89% мутаций, вызывающих болезни

Технология редактирования генома CRISPR значительно обновилась. Новую методику разработали в Институте Броуда при Массачусетском технологическом институте, назвали prime editing — «простое» или «первоклассное редактирование».

Ученые на пути к идеальному редактированию генома. Предложенный подход добавляет и удаляет короткие последовательности ДНК или изменяет одну «букву» ДНК на другую с наименьшим количеством побочных эффектов.

Технология CRISPR основана на молекулярном противовирусном механизме, подсмотренном у бактерий. Это своего рода «ножницы», которые вырезают определенные фрагменты изменяемой молекулы.

Основным компонентом системы, который использую в новом исследовании, является фермент Cas9. Им управляет короткий фрагмент генетического кода — РНК-гид (или направляющая РНК). Он указывает на необходимый участок ДНК, и цепочка разрезается в этом месте.